Un nou tratament experimental schimbă perspectiva asupra diabetului de tip 1. Cum a fost „reeducat” sistemul imunitar?

O echipă de cercetători americani anunță un rezultat care ar putea deschide un nou capitol în tratamentul diabetului de tip 1. În cadrul unui studiu de laborator, oamenii de știință au reușit să inverseze boala la șoareci folosind o terapie bazată pe celule stem modificate genetic.

Deși descoperirea este încă departe de a deveni un tratament disponibil pentru pacienți, ea propune o abordare complet diferită față de terapiile actuale: în loc să suplinească lipsa insulinei, încearcă să oprească mecanismul care provoacă boala.

Studiul a fost realizat de cercetători de la Medical University of South Carolina și publicat în revista de specialitate Molecular Therapy.

O strategie care vizează cauza bolii, nu doar efectele

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună în care sistemul imunitar atacă și distruge celulele beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei. Din acest motiv, persoanele diagnosticate depind de administrarea zilnică de insulină pentru a-și menține glicemia sub control și pentru a supraviețui.

În ultimul secol, tratamentul cu insulină a salvat milioane de vieți, iar tehnologia a evoluat spectaculos prin apariția pompelor inteligente, a senzorilor de monitorizare continuă și a sistemelor de tip „pancreas artificial”. Cu toate acestea, niciuna dintre aceste soluții nu oprește atacul sistemului imunitar asupra pancreasului.

Noua terapie experimentală își propune exact acest lucru: să reducă reacția autoimună și să protejeze celulele beta care încă mai funcționează în primele faze ale bolii.

Celule stem modificate genetic pentru a reduce inflamația

Pentru dezvoltarea tratamentului, cercetătorii au utilizat celule stem mezenchimale, recunoscute pentru proprietățile lor antiinflamatoare și capacitatea de a regla răspunsul sistemului imunitar.

Aceste celule au fost modificate genetic pentru a produce alfa-1 antitripsină (AAT), o proteină cu rol protector împotriva inflamației excesive. Terapia rezultată, denumită AAT-MSC, a acționat simultan în două direcții.

În modelul experimental utilizat, șoarecii cu diabet de tip 1 recent instalat au prezentat o inversare a bolii după administrarea tratamentului.

Cum a fost „reeducat” sistemul imunitar

Analizele efectuate după tratament au arătat modificări importante în funcționarea sistemului imunitar.

Cercetătorii au observat o creștere a numărului de limfocite T reglatoare, celule considerate esențiale pentru menținerea echilibrului imun și prevenirea atacurilor împotriva propriilor țesuturi.

În același timp, activitatea limfocitelor T CD8+, principalele celule implicate în distrugerea celulelor beta pancreatice, a fost redusă considerabil. Acestea au intrat într-o stare de „epuizare funcțională”, ceea ce a limitat agresiunea asupra pancreasului.

Practic, terapia nu doar că a protejat temporar pancreasul, ci a modificat modul în care sistemul imunitar răspunde la propriile celule.

Efectul tratamentului a continuat chiar și după dispariția celulelor stem

Unul dintre cele mai surprinzătoare rezultate ale studiului este faptul că celulele stem administrate nu au rămas mult timp în organism.

Ele au dispărut după câteva ore sau zile, însă efectele asupra sistemului imunitar au continuat să fie observate și ulterior.

Citește și: Trei alimente și remedii naturale care ar putea ajuta persoanele cu diabet de tip 2. Ce arată cele mai noi studii

Oamenii de știință cred că aceste celule eliberează molecule și semnale biologice capabile să „reprogrameze” răspunsul imun chiar și după ce ele nu mai sunt prezente în organism.

Dacă această ipoteză va fi confirmată în studii viitoare, ar putea reprezenta un avantaj major pentru dezvoltarea terapiilor celulare, deoarece ar reduce riscul asociat prezenței pe termen lung a celulelor transplantate.

Tratamentul ar putea fi eficient doar în primele faze ale bolii

Cercetarea s-a concentrat asupra diabetului de tip 1 recent diagnosticat, moment în care pancreasul mai păstrează încă un număr de celule beta funcționale.

Specialiștii subliniază că succesul unei astfel de terapii depinde în mare măsură de diagnosticarea precoce a bolii și, ideal, de identificarea persoanelor aflate la risc înainte de apariția simptomelor evidente.

În prezent, diabetul de tip 1 este diagnosticat de cele mai multe ori după apariția unor manifestări precum sete excesivă, urinări frecvente, scădere rapidă în greutate, oboseală accentuată sau chiar cetoacidoză diabetică, o complicație care reprezintă o urgență medicală.

O nouă direcție în cercetarea diabetului

Rezultatele se înscriu într-o schimbare majoră de perspectivă în cercetarea diabetului de tip 1.

Tot mai multe studii încearcă să trateze boala prin intervenții asupra sistemului imunitar și nu doar prin administrarea de insulină.

Un exemplu este teplizumab, prima imunoterapie aprobată în Statele Unite pentru întârzierea apariției diabetului de tip 1 la persoanele cu risc crescut. Tratamentul a început să fie recomandat și în Anglia și Țara Galilor pentru anumite categorii de pacienți, după ce studiile au arătat că poate întârzia debutul bolii cu aproximativ trei ani în unele cazuri.

Noua terapie AAT-MSC merge însă un pas mai departe. Spre deosebire de teplizumab, care urmărește amânarea apariției bolii, tratamentul experimental a reușit să inverseze diabetul de tip 1 deja instalat, însă doar în model animal și în fazele incipiente ale afecțiunii.

Cercetările continuă înainte de testarea pe oameni

Specialiștii atrag atenția că rezultatele obținute nu înseamnă că diabetul de tip 1 poate fi vindecat în prezent.

Studiul reprezintă o etapă preclinică, realizată exclusiv pe animale de laborator, iar eficiența și siguranța terapiei trebuie demonstrate în studii clinice desfășurate pe oameni.

Cu toate acestea, descoperirea este considerată una dintre cele mai promițătoare direcții de cercetare din ultimii ani, deoarece schimbă paradigma tratamentului: în loc să compenseze lipsa insulinei, încearcă să oprească procesul autoimun care distruge pancreasul și care reprezintă cauza reală a diabetului de tip 1.