Un nou medicament schimbă tratamentul cancerului pancreatic metastatic. Supraviețuirea aproape s-a dublat în studiile clinice

Cancerul pancreatic a fost mult timp una dintre cele mai greu de tratat forme de cancer, mai ales atunci când boala este descoperită după ce s-a răspândit în organism. Un nou medicament, daraxonrasib, aduce însă o schimbare importantă: într-un studiu clinic de fază 3, pacienții cu cancer pancreatic metastatic au avut o supraviețuire mediană de 13,2 luni, comparativ cu 6,7 luni în cazul chimioterapiei standard. Medicamentul a fost aprobat pe 26 august 2026 de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA).

Cancerul pancreatic este considerat unul dintre cele mai agresive tipuri de cancer. Una dintre problemele majore este că boala poate evolua mult timp fără simptome evidente, iar în prezent nu există un test de screening eficient pentru populația generală. Atunci când apar semne precum icterul, durerile abdominale sau scăderea inexplicabilă în greutate, boala poate fi deja într-un stadiu avansat.

În cazul cancerului pancreatic metastatic, tratamentele disponibile au oferit până acum beneficii limitate. Apariția daraxonrasibului reprezintă, prin urmare, un pas important către terapii mai precise, care atacă mecanismele moleculare ale tumorii.

De ce este greu de tratat cancerul pancreatic

Una dintre principalele probleme se află chiar în genele celulelor canceroase. Peste 90% dintre tumorile de tip adenocarcinom ductal pancreatic prezintă mutații care activează calea RAS, cel mai frecvent prin mutații ale genei KRAS. Această cale funcționează, în mod normal, asemenea unui sistem de control care transmite celulelor semnale privind creșterea și multiplicarea.

Atunci când apare o mutație, mecanismul poate rămâne blocat într-o stare de activare. Celulele primesc astfel permanent semnale să se multiplice, contribuind la dezvoltarea tumorii.

Timp de decenii, proteinele RAS au fost considerate ținte extrem de dificile pentru medicamente. Suprafața lor nu oferă cu ușurință „punctele de prindere” de care au nevoie multe medicamente pentru a bloca activitatea unei proteine.

Din acest motiv, tratamentul cancerului pancreatic s-a bazat în mare măsură pe chimioterapie, care atacă celulele ce se divid rapid. Problema este că această abordare afectează și celule sănătoase și poate produce numeroase reacții adverse.

Citește și: Aproape 50% dintre cancerele prevenibile sunt asociate cu doar două obiceiuri de viață. Ce spun cercetătorii

Ce este daraxonrasib

Daraxonrasib este un medicament administrat sub formă de comprimat, o dată pe zi. Spre deosebire de abordările clasice, acesta este conceput pentru a inhiba activitatea proteinelor din familia RAS, care au un rol central în dezvoltarea multor tumori pancreatice.

Medicamentul nu se leagă direct de RAS în modul în care o fac inhibitorii convenționali ai unei ținte moleculare. Daraxonrasib interacționează cu alte componente celulare, astfel încât complexul format poate bloca RAS în starea activă și poate reduce transmiterea semnalelor care stimulează multiplicarea celulelor canceroase.

Rezultatele studiului de fază 3 RASolute 302, publicate în New England Journal of Medicine, au fost deosebit de importante. Studiul a inclus 500 de pacienți cu adenocarcinom pancreatic metastatic care primiseră deja tratament.

Supraviețuirea mediană a crescut

În cadrul studiului, pacienții au fost împărțiți în două grupuri: unul a primit daraxonrasib, iar celălalt chimioterapia standard aleasă de medici. Rezultatele au arătat o diferență semnificativă.

• Supraviețuirea mediană a fost de 13,2 luni în grupul tratat cu daraxonrasib, față de 6,7 luni în grupul care a primit chimioterapie.
• În același timp, riscul de deces a fost cu aproximativ 60% mai mic în grupul tratat cu daraxonrasib, iar timpul median până la progresia bolii a fost de 7,2 luni, comparativ cu 3,6 luni în cazul chimioterapiei.
• Rata de răspuns obiectiv a fost, de asemenea, mai mare: 30% dintre pacienții tratați cu daraxonrasib au avut un răspuns la tratament, față de 11% în grupul care a primit chimioterapie.

Este important de precizat că aceste valori reprezintă mediane la nivelul grupurilor de pacienți, nu o predicție privind durata de viață a unei persoane anume.

Citește și: Un nou tratament experimental schimbă perspectiva asupra diabetului de tip 1. Cum a fost „reeducat” sistemul imunitar?

Ce reacții adverse poate provoca noul medicament

Daraxonrasib nu este lipsit de efecte adverse. Cele mai frecvente probleme raportate în studiul clinic au inclus erupții cutanate, diaree, inflamații și leziuni la nivelul gurii, greață, oboseală, vărsături, dureri abdominale, edeme și scăderea poftei de mâncare.

Erupțiile cutanate au fost deosebit de frecvente, fiind raportate la peste 86% dintre pacienții din studiul prezentat în materialul inițial.

Totuși, un aspect important este că reacțiile adverse care au determinat întreruperea tratamentului au fost mai rare în grupul daraxonrasib decât în grupul chimioterapiei. În studiul publicat în New England Journal of Medicine, întreruperea tratamentului din cauza reacțiilor adverse a avut loc la 1,2% dintre pacienții tratați cu daraxonrasib, comparativ cu 11,2% dintre cei care au primit chimioterapie.

FDA a aprobat medicamentul Rasonque

Pe 26 august 2026, FDA a aprobat daraxonrasib, sub denumirea comercială Rasonque, pentru adulții cu adenocarcinom pancreatic metastatic care au primit cel puțin o terapie sistemică sau care nu sunt candidați pentru terapii sistemice combinate.

FDA a descris aprobarea drept o nouă opțiune terapeutică pentru pacienții care se confruntă cu o formă de cancer considerată deosebit de dificil de tratat. Medicamentul a beneficiat de mai multe programe de accelerare a evaluării, inclusiv desemnarea de „Breakthrough Therapy” și „Orphan Drug”.

Doza recomandată este de 300 mg administrată oral o dată pe zi, până la progresia bolii sau până când toxicitatea nu mai permite continuarea tratamentului.

Ce urmează pentru tratamentul cancerului pancreatic

Aprobarea daraxonrasibului nu înseamnă că problema cancerului pancreatic a fost rezolvată. Boala poate dezvolta rezistență la tratamente, iar cercetătorii caută în continuare modalități de a împiedica acest proces.

Una dintre direcțiile importante este combinarea inhibitorilor RAS cu alte medicamente, în încercarea de a bloca tumorile pe mai multe căi și de a prelungi răspunsul la tratament. În paralel, sunt dezvoltate și alte generații de inhibitori RAS, care ar putea fi mai eficiente sau ar putea avea un profil de siguranță mai bun.

Daraxonrasib reprezintă însă un moment important pentru oncologie. Pentru prima dată, una dintre principalele mecanisme moleculare care alimentează majoritatea cancerelor pancreatice poate fi atacată printr-o terapie țintită care a demonstrat, într-un studiu de fază 3, un avantaj clar față de chimioterapia standard.

Pentru pacienții cu cancer pancreatic metastatic și familiile lor, rezultatele oferă o perspectivă care, până de curând, părea extrem de dificil de obținut: un tratament conceput să lovească mai precis mecanismul care menține tumora în viață.