În cazul studiului pentru HIV, cercetătorii au programat aceste celule să identifice structuri-cheie ale virusului, în special zonele de legare CD4 și CCR5, esențiale pentru pătrunderea HIV în celulele imune. foto: magnific.com O abordare inovatoare din medicina modernă sugerează că o singură intervenție de terapie celulară ar putea ajuta la controlul infecției cu HIV, cel puțin în anumite cazuri selectate. Rezultatele provin dintr-un studiu clinic de fază 1, aflat încă la început, dar considerat promițător de către cercetători, deoarece testează pentru prima dată pe oameni o versiune adaptată de terapie CAR-T pentru HIV. Totuși, specialiștii subliniază că este vorba despre rezultate preliminare, obținute pe un număr foarte mic de pacienți, iar eficiența reală pe scară largă trebuie confirmată prin studii suplimentare. Ce este terapia CAR-T și cum este adaptată pentru HIV Terapia CAR-T este o formă avansată de imunoterapie celulară. În mod obișnuit, aceasta implică prelevarea celulelor T ale pacientului — componente esențiale ale sistemului imunitar — care sunt apoi modificate genetic în laborator pentru a recunoaște și ataca anumite ținte. În cazul studiului pentru HIV, cercetătorii au programat aceste celule să identifice structuri-cheie ale virusului, în special zonele de legare CD4 și CCR5, esențiale pentru pătrunderea HIV în celulele imune. Procesul este unul complex: celulele T sunt extrase din organismul pacientului; sunt modificate genetic în laborator; sunt multiplicate pentru a crește numărul lor; apoi sunt reintroduse în organism sub formă de tratament unic. Scopul este ca aceste celule „reprogramate” să acționeze ca un sistem de supraveghere imună capabil să recunoască și să elimine celulele infectate. Ce face HIV în organism și de ce este atât de dificil de eliminat Fără tratament, HIV atacă sistemul imunitar prin distrugerea celulelor CD4, esențiale pentru apărarea organismului împotriva infecțiilor. În timp, această distrugere progresivă poate duce la sindromul imunodeficienței dobândite (SIDA). foto: everydayhealth La nivel global, aproximativ 41 de milioane de persoane trăiesc cu HIV. Deși terapiile antiretrovirale moderne au transformat infecția într-o boală cronică gestionabilă, tratamentul trebuie urmat zilnic, pe viață, pentru a menține virusul sub control. Ce aduce nou această terapie experimentală Spre deosebire de abordările mai vechi — precum transplantul de celule stem de la donatori cu mutații genetice rare care oferă rezistență la HIV — terapia CAR-T ar putea fi aplicată unui număr mult mai mare de pacienți, fără a depinde de compatibilități genetice excepționale. „Obiectivul nostru este să facem aceste terapii accesibile din punct de vedere financiar și fizic”, a declarat dr. Boro Dropulic, director executiv al organizației non-profit Caring Cross, implicată în cercetare alături de universități precum University of California, San Francisco, University of California, Davis și Case Western Reserve University. Rezultatele studiului pe pacienți Studiul clinic de fază 1 a inclus un număr redus de participanți și a avut ca obiectiv principal evaluarea siguranței terapiei. Dintre cei trei pacienți care au primit doza standard de CAR-T: doi au menținut niveluri nedetectabile sau foarte scăzute de HIV după întreruperea tratamentului antiretroviral; unul dintre aceștia a rămas fără tratament anti-HIV timp de peste doi ani, până în prezent; celălalt a menținut controlul virusului timp de aproape un an; un al treilea pacient a avut o revenire timpurie a virusului, dar ulterior a reușit să reducă nivelul HIV la valori scăzute, deși detectabile. Alți participanți au primit variante diferite ale terapiei: unii fără pregătirea standard a măduvei osoase prin chimioterapie, iar alții cu doze mai mici de CAR-T, pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea tratamentului. Ce spun cercetătorii despre rezultate Unul dintre coordonatorii studiului, dr. Steven Deeks, a explicat că rezultatele sunt promițătoare, dar încă insuficient înțelese. El a subliniat că terapia antiretrovirală are un rol esențial în controlul infecției, deoarece „îngheață virusul pe loc”, împiedicându-l să se multiplice și protejând sistemul imunitar de distrugere. Deeks a mai precizat că pacienții care au răspuns cel mai bine la tratament au fost diagnosticați și tratați relativ devreme, ceea ce ar putea influența semnificativ eficiența terapiei. Citește și: Coreea de Nord vrea livrarea în Rusia a unor medicamente „pentru toate bolile”, inclusiv HIV, cancer și gripă O întrebare importantă: de ce funcționează doar la unii pacienți? Un aspect esențial care rămâne neclar este motivul pentru care doar unii pacienți răspund favorabil la terapia CAR-T. Cercetătorii au observat că celulele modificate nu persistă mult timp în organism — în unele cazuri dispar după doar câteva săptămâni. Cu toate acestea, efectul de control al virusului poate continua, ceea ce ridică întrebări despre mecanismele biologice implicate. „Încercăm să înțelegem de ce se întâmplă acest lucru”, a explicat Deeks, subliniind că sunt necesare cercetări suplimentare pentru a identifica factorii care determină succesul terapiei. Siguranța tratamentului și efectele secundare Un aspect încurajator al studiului este faptul că pacienții cu HIV nu au prezentat reacțiile severe observate uneori în tratamentele CAR-T pentru cancer. În oncologie, acest tip de terapie poate provoca sindromul de eliberare a citokinelor, o reacție inflamatorie puternică și potențial periculoasă. În acest studiu pe HIV, astfel de efecte nu au fost observate la același nivel de severitate. Unde se folosește deja terapia CAR-T În prezent, terapiile CAR-T sunt deja aprobate și utilizate în tratamentul unor forme de cancer de sânge, iar cercetările se extind și către boli autoimune precum lupusul sau sclerodermia. În cazul HIV, însă, aplicarea rămâne experimentală, iar specialiștii avertizează că este nevoie de studii mai mari și de monitorizare pe termen lung înainte de a putea vorbi despre un tratament standard. Sursa: Reuters Distribuie articolul pe: